Fda approva zilucoplan per il trattamento della miastenia grave generalizzata
La Fda ha approvato zilucoplan per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) negli adulti. Si tratta del primo farmaco inibitore del complemento C5 mirato per la MGG, somministrabile una volta al giorno per via sottocutanea.
Zilucoplan inibisce il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, attraverso un duplice meccanismo d’azione mirato. I vantaggi dell’autosomministrazione sottocutanea si possono riassumere in una eliminazione dei tempi di viaggio per raggiungere l’ospedale, una minore sovrapposizione con gli impegni lavorativi e una maggiore indipendenza.
Essendo un peptide, zilucoplan può essere utilizzato in associazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi, senza necessità di dosaggi supplementari.
La Miastenia gravis generalizzata (gMG) è una malattia autoimmune rara e cronica in cui gli autoanticorpi IgG interrompono la comunicazione tra nervi e muscoli, causando una debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale.
Circa l’85% delle persone affette da Miastenia gravis progredisce entro 24 mesi verso la gMG, che può colpire i muscoli di tutto il corpo. I pazienti con anticorpi AChR confermati rappresentano circa l’85% della popolazione totale affetta da Miastenia gravis generalizzata.
