Anemia emolitica. EMA avvia la revisione per il farmaco Oxbryta
L’EMA ha avviato la revisione di Oxbryta dopo che i dati di uno studio clinico hanno segnalato un numero maggiore di decessi rispetto al placebo e dopo che un altro studio ha rilevato un numero totale di decessi superiore rispetto alle previsioni.
Oxbryta è utilizzato per il trattamento dell’anemia emolitica (un’eccessiva degradazione dei globuli rossi) dovuta ad anemia falciforme in pazienti a partire dai 12 anni di età.
Uno degli studi valutava l’effetto di Oxbryta su persone con anemia falciforme che erano a maggior rischio di ictus, mentre l’altro valutava l’effetto del medicinale sulle ulcere delle gambe, una complicanza nota dell’anemia falciforme.
Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio ha pertanto interrotto il trattamento con Oxbryta in entrambi gli studi mentre sono in corso approfondimenti.
Al momento non vi sono prove chiare che Oxbryta abbia causato i decessi summenzionati e si stanno ancora attendendo informazioni su molti dei casi indicati. Alcuni di essi potevano essere collegati a infezioni, compresa la malaria.
L’EMA valuterà i dati emersi dagli studi, tenendo conto di tutte le informazioni disponibili sui benefici e i rischi del medicinale.
Successivamente, l’Agenzia formulerà una raccomandazione sull’eventuale modifica, sospensione o revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE.
Il farmaco può essere somministrato da solo o insieme a un altro medicinale per l’anemia falciforme chiamato idrossicarbamide. Contiene il principio attivo voxelotor.
L’anemia falciforme è una malattia genetica associata alla produzione di una forma anomala di emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno).
I globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e mutano di forma, che da circolare diventa a mezzaluna (come una falce). Oxbryta ha ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE il 14 febbraio 2022.
