Miastenia gravis e HIV pediatrico: AIFA approva sei nuovi farmaci
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato sei nuovi farmaci, segnando un passo avanti per malattie come la miastenia gravis e l’HIV pediatrico.
Le decisioni sono state prese durante le sedute di settembre e ottobre del Consiglio di Amministrazione. I nuovi trattamenti saranno rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale.
Tra i farmaci approvati spicca Zilbrysq (zilucoplan), destinato ai pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata. La malattia autoimmune colpisce la trasmissione neuromuscolare.
Zilbrysq è indicato per i pazienti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Questa nuova terapia rappresenta una speranza per chi soffre di questa rara patologia.
Un’altra novità riguarda Biktarvy, che ora potrà essere utilizzato anche nei bambini dai 2 anni in su e con almeno 14 kg di peso. Questa estensione permette di ampliare le opzioni terapeutiche per i più piccoli affetti da HIV di tipo 1.
È un passo significativo per migliorare la qualità delle cure pediatriche contro l’HIV.
Sul fronte dei farmaci generici, è stata approvata l’introduzione di Nilotinib Accord. Questo medicinale sarà una nuova opzione per gli adulti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia.
Offre un’alternativa più economica rispetto ad altri trattamenti.
Fanno parte delle nuove autorizzazioni:
Deferasirox Glenmark, per il trattamento del sovraccarico cronico di ferro;
Opzelura, per la cura della vitiligine;
Proplex, per la gestione e la prevenzione del sanguinamento.
Cos’è la miastenia gravis?
Si tratta di una malattia autoimmune che compromette la comunicazione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi principali includono palpebre cadenti, visione doppia e affaticamento dopo l’attività.
La diagnosi si basa su test con ghiaccio, elettromiografia e analisi del sangue. I trattamenti comprendono farmaci per migliorare la forza muscolare e, in caso di crisi, immunoglobuline endovenose o plasmaferesi.
Colpisce principalmente donne dai 20 ai 40 anni e uomini dai 50 agli 80, ma può insorgere a qualsiasi età.
Queste approvazioni confermano l’impegno dell’AIFA nel migliorare l’accesso a terapie innovative. I nuovi farmaci contribuiranno a trattare patologie sia rare che più comuni.
