AIFA approva la rimborsabilità di 16 farmaci innovativi e orfani
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera, nella sua seduta di novembre, all’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di ben 16 farmaci, distribuiti tra 14 principi attivi.
Tra questi si annoverano tre farmaci orfani per il trattamento di malattie rare, sette nuove molecole e sei estensioni di indicazioni terapeutiche per medicinali già presenti nel mercato.
Farmaci orfani e nuove molecole
I farmaci orfani approvati comprendono trattamenti per tumori rari e una terapia enzimatica per malattie pediatriche.
Nella categoria delle nuove molecole, sono state introdotte soluzioni terapeutiche per patologie come sclerosi multipla, dermatite atopica, mieloma multiplo e psoriasi.
Inoltre due trattamenti specifici per la malattia di Pompe e un antibiotico innovativo per infezioni intra-addominali multi-resistenti.
Estensioni terapeutiche
Le nuove indicazioni riguardano farmaci già rimborsati dal SSN, con applicazioni per condizioni come la fibrosi polmonare idiopatica, il cancro del polmone e della tiroide, e la trombocitopenia immune primaria (ITP).
Di seguito i dettagli dei farmaci autorizzati e delle loro indicazioni terapeutiche:
Farmaci orfani per malattie rare
Momelotinib (Omjjara): indicato per la splenomegalia e sintomi correlati alla mielofibrosi primaria o secondaria.
Asfotase alfa (Strensiq): terapia enzimatica per l’ipofosfatasia ad esordio pediatrico.
Ivosidenib (Tibsovo): usato in combinazione o in monoterapia per il trattamento di leucemia mieloide acuta (LMA) e colangiocarcinoma avanzato con mutazione IDH1.
Nuove entità chimiche
Ublituximab (Briumvi): trattamento per forme recidivanti di sclerosi multipla.
Lebrikizumab (Ebglyss): indicato per la dermatite atopica moderata-severa.
Miglustat e Cipaglucosidasi alfa (Opfolda e Pombiliti): terapie enzimatiche per la malattia di Pompe.
Melfalan flufenamide (Pepaxti): per pazienti con mieloma multiplo refrattario.
Spesolimab (Spevigo): trattamento delle riacutizzazioni di psoriasi pustolosa generalizzata.
Eravaciclina (Xerava): antibiotico per infezioni intra-addominali da batteri multi-resistenti.
Estensioni terapeutiche
Pirfenidone (Idipulfib, Pirfenidone Viatris, Pirfenidone Zentiva): per la fibrosi polmonare idiopatica.
Olaparib (Lynparza): trattamento per il cancro della prostata metastatico con mutazioni BRCA.
Selpercatinib (Retsevmo): indicato per tumori polmonari avanzati RET-fusione positivi e per il cancro midollare della tiroide.
Eltrombopag (Revolade): per la trombocitopenia immune primaria refrattaria.
Impatto sul sistema sanitario
L’approvazione di questi farmaci rappresenta un importante passo avanti per la cura di patologie complesse e rare, ampliando l’accesso dei pazienti a trattamenti innovativi attraverso il SSN.
La decisione dell’AIFA conferma il ruolo chiave dell’agenzia nella promozione di terapie efficaci e sicure per i cittadini italiani.
