Alzheimer. Fda approva donanemab, prima e unica terapia mirata
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato donanemab (350 mg/20 mL iniezione una volta al mese per infusione endovenosa), il trattamento per gli adulti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce (AD), che include persone con decadimento cognitivo lieve (MCI) e persone con lo stadio di demenza lieve dovuta ad AD, con patologia amiloide confermata.
Donanemab mensile è la prima e unica terapia mirata alle placche amiloidi con prove a sostegno dell’interruzione della terapia quando le placche amiloidi vengono rimosse.
L’amiloide è una proteina prodotta naturalmente dal corpo che può aggregarsi per creare placche amiloidi. L’eccessivo accumulo di placche amiloidi nel cervello può portare a problemi di memoria e di pensiero associati al morbo di Alzheimer.
Donanemab può aiutare l’organismo a rimuovere l’eccessivo accumulo di placche amiloidi e rallentare il declino che può diminuire la capacità delle persone di ricordare nuove informazioni, date importanti e appuntamenti, pianificare e organizzare, preparare i pasti, usare elettrodomestici, gestire le finanze e preservare l’autonomia.
Il nuovo farmaco ha rallentato il declino cognitivo e funzionale fino al 35% rispetto al placebo a 18 mesi nello studio registrativo di fase 3 Trailblazer-Alz 2 e ha ridotto fino al 39% il rischio di progredire alla successiva fase clinica di malattia. Le infusioni una volta al mese, di 30 minuti, hanno ridotto le placche amiloidi in media dell’84% rispetto all’inizio dello studio.
Donanemab è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato progettato per colpire le placche di amiloide beta nel cervello (Aβ), associate alla malattia di Alzheimer. In particolare, si lega a un epitopo all’N-terminale del piroglutammato Aβ, una forma di Aβ presente nelle placche amiloidi.
Una volta legato, donanemab induce la rimozione di queste placche attraverso meccanismi mediati dalla clearance microgliale. Questo processo mira a rallentare la progressione del declino cognitivo nei pazienti con Alzheimer riducendo il carico di amiloide nel cervello.
