Commissione europea. Approvato nuovo farmaco orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per maralixibat soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic), una malattia rara epatica, in pazienti di età pari o superiore a 3 mesi.
L’approvazione – spiega in una nota l’azienda produttrice – segue il parere positivo del Comitato dei medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea (Ema), secondo il quale il farmaco nella Pfic apporta un beneficio clinico significativo in termini di migliore efficacia e un contributo importante alla cura del paziente, rispetto al trattamento approvato esistente. Il Comp, comitato dell’Ema responsabile della ‘designazione di farmaco orfano’, ha inoltre raccomandato il mantenimento di tale designazione.
L’approvazione di maralixibat, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat) che viene somministrato per via orale, una volta al giorno, si basa sui dati dello studio di fase 3 March, il più grande studio randomizzato condotto sulla Pfic, che ha incluso 93 pazienti affetti da diversi tipi genetici di Pfic (tra cui Pfic1, 2, 3, 4 e 6) e senza una mutazione genetica identificata.
I dati hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito (p<0,0001) e dei livelli di acidi biliari sierici (p<0,0001) per i pazienti trattati rispetto al placebo nella coorte All-Pfic (n=64). Altri benefici osservati sono stati il miglioramento significativo delle concentrazioni di bilirubina totale e della crescita rispetto al placebo. Il termine colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) comprende un gruppo di rare malattie genetiche che compromettono la formazione della bile, un fluido giallo-verde che viene prodotto dal fegato e che facilita la digestione dei grassi e lo smaltimento di prodotti di scarto dei processi cellulari. Tutte le forme di PFIC sono perciò caratterizzate da una riduzione o un arresto del flusso della bile dal fegato all’intestino (colestasi), fenomeno che causa lo sviluppo di prurito, ittero e malattia epatica progressiva, oltre a comportare un maggior rischio di insorgenza di carcinoma epatocellulare. La colestasi intraepatica familiare progressiva insorge prevalentemente durante l’infanzia ed è in grado di danneggiare il fegato in modo talmente grave da rendere spesso necessario il trapianto d’organo prima dell’età adulta. Altre manifestazioni extraepatiche della patologia includono problemi nutrizionali, disturbi intestinali, ritardo della crescita, rachitismo, bassa statura, sordità neurosensoriale e pancreatite.
