Ema e Aifa sospendono il commercio di voxelotor, farmaco per il trattamento dell’anemia falciforme
L’Agenzia italiana del farmaco in accordo con l’Agenzia Europea per i medicinali ha pubblicato una nota informativa importante sulla sospensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea del farmaco voxelotor per il trattamento dell’anemia falciforme.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di voxelotor nell’Unione europea è sospesa come misura precauzionale mentre è in corso la revisione dei benefici e dei rischi di voxelotor, si legge nella nota.
Tutti i lotti di voxelotor verranno ritirati dall’Unione Europea. L’uso di voxelotor è stato interrotto dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio anche nelle sperimentazioni cliniche e nei programmi di accesso controllato al trattamento.
La sospensione è stata decisa in seguito ai dati clinici di 2 studi basati su registri che indicano uno squilibrio tra il numero di crisi vaso-occlusive osservate prima e dopo l’inizio del trattamento con voxelotor e gli eventi fatali documentati in pazienti trattati con voxelotor negli studi clinici.
Nessun nuovo paziente deve iniziare il trattamento con voxelotor – avverte l’Aifa -. I medici devono contattare i pazienti attualmente in terapia con voxelotor per interrompere il trattamento e illustrare loro le opzioni terapeutiche alternative.
I medici devono continuare a monitorare i pazienti per gli eventi avversi anche dopo l’interruzione del trattamento con voxelotor e garantire un follow-up appropriato, dal momento che non è possibile escludere complicanze quando si interrompe il trattamento improvvisamente. Tuttavia, non sono state stabilite né l’efficacia né la dose adeguata per una interruzione graduale.
Voxelotor è autorizzato nella UE per il trattamento dell’anemia emolitica dovuta a malattia a cellule falciformi (SCD – Sickle Cell Disease) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni, in monoterapia o in associazione a idrossicarbamide.
L’anemia falciforme è una malattia genetica associata alla produzione di una forma anomala di emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno). I globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e mutano di forma, che da circolare diventa a mezzaluna (come una falce).
