Emofilia A. Aifa approva rimborsabilità di emicizumab, anticorpo bispecifico
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN.
L’anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X, già approvato per l’emofilia A grave con e senza inibitori del fattore VIII, fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata (FVIII≥1% e ≤5%) con fenotipo emorragico severo.
L’approvazione della rimborsabilità di Aifa segue la decisione di Ema che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900 mila persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata.
Inoltre, la gravità dell’emofilia A, tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo, non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato.
Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su 3 presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
