Fda approva Rivfloza, per il trattamento dell’iperossaluria primaria
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato una nuova terapia, Rivfloza, per il trattamento di una rara condizione genetica che colpisce i reni, l’iperossaluria primaria.
Il nuovo farmaco, un’iniezione sottocutanea una volta al mese, è approvato per l’uso in persone di nove anni e più, con un tipo di iperossaluria primaria e una funzione renale relativamente conservata.
Rivfloza (nedosiran) è un farmaco utilizzato per abbassare i livelli di ossalato urinario in pazienti specifici con iperossaluria di tipo 1 (PH1). L’iperossaluria primaria di tipo 1 è una malattia genetica caratterizzata da una sovrapproduzione di ossalato, che si traduce in una quantità eccessiva di ossalato nelle urine e questo provoca calcoli renali e malattia renale cronica, tra le altre complicazioni. Rivfloza agisce abbassando i livelli di ossalato diminuendo un enzima (lattato deidrogenasi epatica (LDH)) coinvolto nella produzione di ossalato.
La terapia utilizza la tecnologia di interferenza dell’RNA, o RNAi, in cui i geni che contribuiscono alla malattia vengono silenziati o resi inefficaci.
L’approvazione di Rivfloza si basa su studi in cui il farmaco ha ridotto i livelli di escrezione di ossalato nelle 24 ore, misurati rispetto a un valore di base prestabilito e rispetto al placebo.
