Ipercolestrolemia. Evinacumab riduce significativamente i livelli di colesterolo LDL
Secondo un nuovo studio in aperto pubblicato online su “JAMA Cardiology”, i pazienti con grave ipercolesterolemia che non rispondono a una serie di terapie ipolipemizzanti, tra cui un inibitore PCSK9 e una statina ad alte dosi, possono avere una significativa riduzione dei livelli di colesterolo LDL se trattati a lungo termine con evinacumab.
I livelli di LDL sono stati ridotti quasi della metà rispetto al basale e oltre il 50% dei pazienti ha raggiunto l’obiettivo di trattamento raccomandato di meno di 70 mg/dL, riferiscono i ricercatori, mentre un terzo è sceso al di sotto di 55 mg/dL.
In termini di sicurezza, l’effetto indesiderato più comune è stata la nasofaringite (12,5%), ma nessun evento avverso emergente dal trattamento ha portato a decessi o all’interruzione del trattamento.
Evinacumab è un inibitore anticorpale monoclonale completamente umano della proteina 3 simile all’angiopoietina (ANGPTL3), che svolge un ruolo nella regolazione del metabolismo lipidico. È stato approvato nel 2021 dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti come terapia innovativa per i pazienti con FH omozigote (HoFH), compresi i pazienti pediatrici. Viene somministrato in base al peso (15 mg/kg).
La causa più comune di ipercolesterolemia familiare (FH) è una mutazione nel gene LDLR, che porta a una diminuzione o assenza dell’assorbimento e della clearance dei livelli circolanti di colesterolo LDL da parte del fegato. Altre cause meno comuni includono mutazioni missenso del gene dell’apolipoproteina B (ApoB) e mutazioni di guadagno di funzione nel gene per la proproteina convertasi subtilisina/kexin 9 (PCSK9).
