La Commissione Europea approva un farmaco per bambini con asma grave

La Commissione Europea ha esteso l’autorizzazione alla commercializzazione di dupilumab nell’Unione Europea. Dupilumab è ora approvato anche come trattamento di mantenimento e aggiuntivo in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma grave causato da infiammazione di tipo 2 caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o di ossido nitrico espirato frazionato (FeNO), che risultano non controllati in modo adeguato con corticosteroidi inalatori (ICS) a dose medio-alta o un’altra terapia di mantenimento.

Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce l’attività dell’interleuchina-4 (IL-4) e dell’interleuchina-13 (IL-13) e non è un immunosoppressore. Nel corso del suo sviluppo clinico di fase 3, dupilumab ha dimostrato di apportare un significativo beneficio e una diminuzione dell’infiammazione di tipo 2, stabilendo che queste due interleuchine sono il driver all’origine dell’infiammazione di tipo 2 che gioca un ruolo chiave in molteplici malattie correlate e che possono presentarsi in comorbidità.

La decisione della Commissione Europea si basa sui dati fondamentali dello studio di fase 3 VOYAGE che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di dupilumab in combinazione con le terapie standard dell’asma in 408 bambini con asma da moderato a grave non controllato.
I risultati di sicurezza dello studio sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con asma da moderato a grave non controllato. I tassi complessivi di eventi avversi sono stati dell’83% per dupilumab e dell’80% per il placebo. Gli eventi avversi osservati più comunemente con dupilumab rispetto al placebo comprendevano reazioni al sito di iniezione (18% dupilumab, 13% placebo), infezioni virali del tratto respiratorio superiore (12% dupilumab, 10% placebo) ed eosinofilia (7% dupilumab, 1% placebo). Anche le infezioni da elminti sono state osservate più comunemente con dupilumab nei pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni e sono state riportate nel 2% dei pazienti con dupilumab e nello 0% dei pazienti con placebo.

“La prospettiva di poter contare a breve anche nel nostro Paese su una terapia come dupilumab che si è dimostrata efficace e con un favorevole profilo di sicurezza ha un potenziale valore clinico molto forte – dichiara Giorgio Piacentini
Professore Ordinario di Pediatria, Università di Verona, Direttore UOC Pediatria C, AOUI Verona – . La possibilità di avere una nuova opzione terapeutica rappresenterà un passo avanti davvero significativo per una popolazione particolarmente vulnerabile come quella dei bambini con asma grave, che si presenta con sintomi gravi e debilitanti che indirettamente colpiscono anche le loro famiglie, per cui la gestione della malattia è particolarmente gravosa”.

L’asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini. Fino all’85% dei bambini con asma possono avere un’infiammazione di tipo 2 e maggiori probabilità di un carico di malattia più elevato. Nonostante il trattamento con gli attuali standard di cura rappresentati dai corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, questi bambini continuano a sperimentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L’asma grave può avere un impatto sullo sviluppo delle vie aeree dei bambini e causare esacerbazioni potenzialmente pericolose. I bambini con asma grave possono anche necessitare di cicli multipli di corticosteroidi sistemici che comportano rischi significativi. L’asma grave non controllato può inoltre interferire con le attività quotidiane, come dormire, frequentare la scuola e fare sport.