Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Via libera di Aifa alla rimborsabilità di una nuova terapia
L’Agenzia italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità dell’immunoglobulina normale umana per somministrazione sottocutanea (SCIg) al 20%, per la terapia di mantenimento in pazienti affetti da polineuroterapia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp), una rara condizione autoimmune caratterizzata da progressiva debolezza muscolare nelle gambe e nelle braccia, nonché intorpidimento e debolezza periferica.
Nella CIDP, la guaina mielinica a protezione delle fibre nervose è danneggiata, il che può provocare intorpidimento o formicolio, debolezza muscolare, affaticamento, sintomi simili a quelli sperimentati da pazienti con miastenia grave, sclerosi multipla, GBS e malattia del midollo spinale.
Gli effetti della CIDP possono peggiorare nel tempo, portando a significative limitazioni nelle attività e a una diminuzione della qualità della vita. Circa il 30 percento dei pazienti progredisce fino alla dipendenza dalla sedia a rotelle, se non viene trattato.
“L’immunoglobulina normale umana sottocutanea (SCIg) al 20% offrirà ai medici un’opzione terapeutica per via sottocutanea sicura ed efficace nel trattamento dei pazienti affetti da Cidp – ha dichiarato Ivo N. van Schaik, professore di neurologia presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Amsterdam -. Consentirà, inoltre, un’ampia flessibilità, con possibilità di adattare la posologia sulla base della risposta e delle esigenze cliniche dei pazienti”.
L’approvazione si basa sui dati ottenuti dallo studio di fase III Path, il più grande trial clinico randomizzato controllato con placebo in pazienti affetti da Cidp.
I risultati dello studio Path hanno dimostrato che, a seguito del passaggio dalla terapia endovenosa a quella sottocutanea, la percentuale di recidiva di malattia e di uscita dallo studio per qualsiasi altra ragione, è stata significativamente più bassa tra i pazienti trattati con la nuova terapia sottocutanea.
Finora i trattamenti principali si sono concentrati sugli steroidi, le immunoglobuline endovena e la plasmaferesi. Nei casi più lievi è indicato un trattamento iniziale a base di steroidi, mentre se nessuno dei trattamenti ha avuto successo singolarmente si può ipotizzare l’utilizzo combinato delle cure.
Per il trattamento del dolore neuropatico si usano farmaci antiepilettici e antidepressivi triciclici. Di norma la prognosi è buona, anche se a volte i pazienti accusano un abbassamento notevole della qualità di vita e in alcuni casi la malattia peggiora significativamente con l’insorgenza di tetraplegia e insufficienza respiratoria, che possono anche portare al decesso.
