Ricerca. Scoperta una nuova molecola per contrastare gli effetti di retinite pigmentosa e degenerazione maculare
Un team multidisciplinare formato da ricercatori e ricercatrici dell’Istituto Italiano di Tecnologia – IIT e IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, coordinati da Fabio Benfenati, responsabile del Center for Synaptic Neuroscience and Technology di IIT e Stefano Di Marco, in collaborazione con il Politecnico di Milano, ha dimostrato l’efficacia della molecola Ziapin2 come nuovo strumento promettente per contrastare gli effetti di retinite pigmentosa e degenerazione maculare legata all’età, malattie che portano alla progressiva degenerazione dei fotorecettori della retina, causando cecità progressiva.
Mentre la retinite pigmentosa è una malattia genetica relativamente rara (colpisce 1 su 3500 persone), la degenerazione maculare legata all’età affligge il 7-8% della popolazione e la sua incidenza aumenta con l’invecchiamento.
Ad oggi mancano terapie efficaci per il ripristino della vista in casi di retinite pigmentosa e degenerazione maculare e le strategie messe in atto dalla comunità scientifica basate sulla sostituzione del processo di fototrasduzione dei fotorecettori degenerati, come l’optogenetica e le protesi retiniche, hanno portato a parziali risultati di ripristino visivo soprattutto a causa dell’attivazione indistinta dei neuroni retinici, indipendentemente dalla separazione delle informazioni visive di luce e buio nei canali ON e OFF, che è essenziale per la sensibilità al contrasto e per la risoluzione spaziale.
Lo studio dimostra che la molecola Ziapin2, modificando in modo luce-dipendente le proprietà elettriche della membrana dei neuroni in risposta alla luce, è in grado di ripristinare le risposte ON, OFF e ON-OFF indotte da stimoli luminosi nella retina di modelli preclinici di retinite pigmentosa, con conseguente riattivazione delle multiple tipologie di risposta tipicamente presenti nelle retine sane.
Inoltre, Ziapin2 iniettata per via intraoculare su modelli preclinici di retinite pigmentosa che avevano raggiunto lo stadio di completa cecità è stata in grado di ripristinare comportamenti indotti dalla luce e acuità visiva con un effetto presente per due settimane, superando tutti i test di biocompatibilità.
