Sclerosi multipla: tolebrutinib mostra efficacia nella forma secondaria progressiva
La comunità scientifica e i pazienti affetti da Sclerosi Multipla (SM) accolgono con grande interesse i risultati dello studio clinico di fase 3 HERCULES, pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine (NEJM).
La ricerca dimostra l’efficacia di tolebrutinib, un inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), nel rallentare la progressione della disabilità nella Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva Non Recidivante (nrSPMS),
una forma particolarmente debilitante e priva, ad oggi, di terapie approvate.
Tolebrutinib si distingue per la sua capacità di attraversare la barriera ematoencefalica e agire direttamente sulla neuroinfiammazione cronica all’interno del Sistema Nervoso Centrale (SNC).
Questo meccanismo d’azione, mirato alla microglia e ai linfociti B, lo rende un candidato promettente per contrastare l’accumulo di disabilità che caratterizza la SM progressiva.
Lo studio HERCULES ha evidenziato una riduzione del 31% del rischio di progressione della disabilità confermata a 6 mesi nei pazienti trattati con tolebrutinib rispetto al placebo.
Questo dato, unito alla coerenza dei risultati ottenuti sugli endpoint secondari clinici e radiologici, suggerisce un impatto significativo del farmaco nel rallentare la progressione della nrSPMS.
Gli studi condotti su pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante (RMS) e confrontando tolebrutinib con teriflunomide, non hanno dimostrato la superiorità del farmaco sull’endpoint primario.
Tuttavia, un’analisi combinata non corretta per molteplicità suggerisce un potenziale effetto nel ritardare la progressione della disabilità anche in questa forma di SM.
Sicurezza e Tollerabilità: un Quadro Complessivamente Positivo
Il profilo di sicurezza di tolebrutinib, monitorato attentamente in tutti gli studi, è risultato generalmente favorevole. Sebbene siano stati riscontrati aumenti degli enzimi epatici, soprattutto nei primi 90 giorni di trattamento,
l’introduzione di un monitoraggio epatico più frequente ha permesso di prevenire ulteriori eventi gravi.
L’imminente decisione delle autorità regolatorie (FDA negli Stati Uniti entro il 28 settembre 2025 e EMA in Europa nel primo trimestre del 2026) potrebbe segnare un punto di svolta nella gestione della SM.
L’arrivo di tolebrutinib potrebbe rappresentare un passo avanti significativo nella lotta contro la SM, in particolare per i pazienti affetti da nrSPMS.
In quanto professionisti sanitari di riferimento, i farmacisti svolgeranno un ruolo chiave nel garantire un accesso informato e responsabile a questa potenziale nuova terapia.
